جهش بزرگ در درمان سرطان با RNA دایره‌ای | عبور از سد کبد با فناوری CycloPhore

به گزارش خبرنگار سلامت ایونا به نقل از ایرنا, شرکت آلتامیرا تراپیوتیکس (Altamira Therapeutics Ltd.)، فعال در توسعه فناوری‌های نوین انتقال RNA به بافت‌هایی فراتر از کبد، اعلام کرد که با یکی از شرکت‌های تخصصی در حوزه RNA وارد همکاری تحقیقاتی شده است. هدف این همکاری، بررسی امکان استفاده از پلتفرم اختصاصی CycloPhore™ برای انتقال RNA دایره‌ای (circRNA) است که توسط شریک همکاری در حال توسعه است.

بر اساس مفاد این توافق‌نامه، دو طرف قرار است آزمایش‌هایی را به‌صورت درون‌کشتگاهی (in vitro) و درون‌زنده (in vivo) با استفاده از نانوذرات مبتنی بر CycloPhore انجام دهند. در صورت موفقیت‌آمیز بودن این آزمایش‌ها، شریک پروژه این امکان را خواهد داشت تا برای اخذ مجوز بهره‌برداری و تجاری‌سازی این فناوری با آلتامیرا وارد مذاکره شود.

کووادونگا پانیِدا (Covadonga Pañeda)، مدیر عملیاتی آلتامیرا در این‌باره گفت: از ورود به نخستین همکاری تحقیقاتی برای بررسی پتانسیل پلتفرم CycloPhore بسیار خوشحالیم. این پلتفرم به‌تازگی با هدف انتقال RNA دایره‌ای طراحی و عرضه شده و به‌واسطه ویژگی‌های منحصربه‌فرد خود، در مسیر توسعه داروهای مبتنی بر RNA جایگاه برجسته‌ای یافته است. برای نمونه، mRNA دایره‌ای می‌تواند نیاز به دوز پایین‌تر و تعداد دفعات تزریق کمتری نسبت به mRNA خطی داشته باشد. بسیار مشتاقیم تا با شرکتی وارد همکاری شویم که در زمینه RNA دایره‌ای تخصص بالایی دارد و با هدف تولید درمان‌هایی تحول‌آفرین گام برمی‌دارد.

پلتفرم CycloPhore برای انتقال ایمن و مؤثر RNA دایره‌ای (circRNA) به درون سلول‌های هدف طراحی شده و مبتنی بر فناوری اختصاصی xPhore™ است. این فناوری شامل یک پپتید ۲۱ آمینو اسیدی ثبت‌شده است که می‌تواند هر نوع RNA را به‌صورت سریع و خودآرا (self-assembly) به نانوذره تبدیل کند. این نانوذره با ویژگی‌هایی مانند اندازه، بار الکتریکی و خواص فیزیکی خاص، از پاک‌سازی توسط کبد فرار کرده و امکان رساندن RNA به بافت‌هایی غیر از کبد را فراهم می‌آورد.

فناوری xPhore نه‌تنها از تخریب RNA در گردش خون جلوگیری می‌کند، بلکه جذب سریع آن توسط سلول‌ها را تسهیل می‌نماید. همچنین، این فناوری امکان فرار از اندوزوم‌ها وابسته به pH را فراهم کرده و به انتقال مؤثر RNA به درون سیتوپلاسم کمک می‌کند.

شرکت آلتامیرا تراپیوتیکس با تمرکز بر توسعه فناوری‌های نانوذرات پپتیدی برای انتقال RNA به بافت‌های خارج‌کبدی، پلتفرم xPhore™ را عرضه می‌کند که قابلیت پشتیبانی از انواع RNA شامل siRNA ، mRNA و circRNA را دارد. این فناوری به شرکت‌های دارویی و زیست‌فناوری از طریق اعطای مجوز ارائه می‌شود.

آلتامیرا دو برنامه اصلی در حال توسعه پیش‌بالینی بر پایه پلتفرم xPhore و بارهای siRNA دارد:

AM-۴۰۱ برای درمان سرطان‌های مبتنی بر جهش KRAS

AM-۴۱۱ برای درمان آرتریت روماتوئید

پایان سلطه کبد بر درمان‌های ژنتیکی؛ فناوری نانو، RNA را به قلب تومورهای سرطانی می‌رساند

به گزارش ایونا نیوز  ، دنیای پزشکی در آستانه یک جهش بزرگ قرار گرفته است؛ یک شرکت پیشرو در حوزه بیوتکنولوژی با آغاز یک همکاری تحقیقاتی استراتژیک، قصد دارد یکی از بزرگ‌ترین موانع در مسیر درمان‌های مبتنی بر RNA را از میان بردارد: مشکل تحویل دارو به نقاطی فراتر از کبد. شرکت «آلتامیرا تراپیوتیکس» با استفاده از پلتفرم نوآورانه خود به نام CycloPhore، در حال گشودن مسیری است که می‌تواند داروهای RNA را به طور مستقیم به بافت‌های بیمار مانند تومورهای سرطانی یا مفاصل ملتهب برساند و انقلابی در درمان بیماری‌هایی چون سرطان و آرتریت روماتوئید ایجاد کند.

چالش بزرگ: چرا عبور از کبد اینقدر مهم است؟

در چند سال گذشته، درمان‌های مبتنی بر RNA، به ویژه با موفقیت واکسن‌های mRNA، توجه جهانی را به خود جلب کرده‌اند. این روش درمانی با ارسال یک «کد دستورالعمل» به سلول‌های بدن، آن‌ها را وادار به تولید پروتئین‌های درمانی یا آنتی‌ژن‌های خاص می‌کند. با این حال، این فناوری با یک چالش ذاتی و بزرگ روبرو بوده است: بدن انسان به گونه‌ای طراحی شده که کبد، به عنوان فیلتر اصلی، ذرات خارجی از جمله نانوذرات حامل RNA را به سرعت از جریان خون پاک‌سازی می‌کند.

این عملکرد طبیعی کبد، اگرچه برای محافظت از بدن حیاتی است، اما برای پزشکی یک مانع بزرگ محسوب می‌شود. این بدان معناست که اکثر داروهای مبتنی بر RNA، پیش از آنکه فرصتی برای رسیدن به هدف اصلی خود (مانند یک تومور در ریه یا یک مفصل آسیب‌دیده) داشته باشند، در کبد به دام می‌افتند. این مشکل، کاربرد این درمان‌های قدرتمند را عمدتاً به بیماری‌های کبدی محدود کرده بود. اما اکنون، فناوری xPhore که زیربنای پلتفرم CycloPhore است، آمده تا این معادله را برای همیشه تغییر دهد.

CycloPhore و RNA دایره‌ای: زوج طلایی برای درمان هدفمند

همکاری جدید آلتامیرا با یک شرکت متخصص در حوزه RNA، بر روی نوع خاص و بسیار امیدوارکننده‌ای از این مولکول، یعنی RNA دایره‌ای (circRNA)، متمرکز شده است. برخلاف mRNA خطی که ساختاری شبیه به یک رشته باز دارد، circRNA یک حلقه بسته است. این ساختار منحصربه‌فرد مزایای چشمگیری به آن می‌بخشد:

پایداری فوق‌العاده: ساختار حلقوی، RNA دایره‌ای را در برابر آنزیم‌هایی که RNA خطی را تجزیه می‌کنند، بسیار مقاوم‌تر می‌سازد. این یعنی عمر بسیار طولانی‌تری در بدن دارد.
اثربخشی بالاتر: به دلیل پایداری بالا، هر مولکول circRNA می‌تواند برای مدت طولانی‌تری پروتئین تولید کند. این ویژگی به معنای نیاز به دوزهای کمتر و کاهش تعداد دفعات تزریق برای بیمار است؛ موضوعی که «کووادونگا پانیِدا»، مدیر عملیاتی آلتامیرا، با هیجان به آن اشاره می‌کند.

اما حتی پایدارترین RNA نیز بدون یک سیستم حمل‌ونقل هوشمند، در تله کبد گرفتار می‌شود. اینجاست که پلتفرم CycloPhore وارد میدان می‌شود. این پلتفرم بر اساس یک فناوری ثبت‌شده به نام xPhore™ کار می‌کند که شامل یک پپتید (زنجیره کوتاه آمینو اسیدی) هوشمند است. این پپتید به طور خودکار به دور مولکول RNA دایره‌ای می‌پیچد و فرآیندی به نام «خودآرایی» (self-assembly) را طی می‌کند. حاصل کار، یک نانوذره کامل با ویژگی‌های فیزیکی و بار الکتریکی دقیق و مهندسی‌شده است که می‌تواند مانند یک زیردریایی رادارگریز، از سیستم پاک‌سازی کبد فرار کرده و مسیر خود را به سمت بافت‌های هدف در سراسر بدن ادامه دهد.

فصلی نوین در درمان سرطان و بیماری‌های خودایمنی

موفقیت این فناوری، درهای جدیدی را به روی درمان بیماری‌های صعب‌العلاج باز می‌کند:

درمان هدفمند سرطان: تومورهای سرطانی می‌توانند در هر نقطه از بدن رشد کنند. با استفاده از CycloPhore، می‌توان کدهای ژنتیکی که سلول‌های ایمنی را برای حمله به سرطان فعال می‌کنند یا مستقیماً باعث مرگ سلول‌های توموری می‌شوند را به طور اختصاصی به محل تومور رساند، بدون آنکه به بافت‌های سالم آسیبی وارد شود.
مقابله با آرتریت روماتوئید: در این بیماری خودایمنی، سیستم ایمنی به مفاصل حمله می‌کند. این فناوری می‌تواند RNA درمانی را مستقیماً به مفاصل ملتهب تحویل دهد تا پاسخ ایمنی مخرب را به صورت موضعی سرکوب کند و از عوارض جانبی داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی که کل بدن را تحت تأثیر قرار می‌دهند، جلوگیری نماید.

این همکاری تحقیقاتی که شامل آزمایش‌های آزمایشگاهی (in vitro) و درون بدن موجودات زنده (in vivo) خواهد بود، گامی حیاتی در این مسیر است. در صورت موفقیت، شریک تحقیقاتی آلتامیرا این فرصت را خواهد داشت تا مجوز استفاده تجاری از این فناوری را دریافت کند و این درمان‌های تحول‌آفرین را یک قدم به بیماران نیازمند نزدیک‌تر کند. این حرکت، نه تنها یک پیشرفت برای دو شرکت، بلکه کورسوی امیدی برای میلیون‌ها بیماری است که چشم‌انتظار درمان‌های مؤثرتر و هوشمندانه‌تر هستند.

خبرنگار : ر.نقوی